Radboudumc ontdekt dat viagra zes kinderen met dodelijke ziekte kan helpen overleven
Nederland, woensdag, 25 maart 2026.
Onderzoekers van het Radboudumc hebben een doorbraak bereikt: sildenafil, de werkzame stof in viagra, stabiliseert kinderen met het syndroom van Leigh. Deze zeldzame stofwisselingsziekte veroorzaakt epilepsie en ademhalingsfalen bij kinderen. Zes patiëntjes die behandeld werden met het medicijn toonden verbetering. Het team testte 767 medicijnen op stamcellen voordat ze deze ontdekking deden. Specialist Mirian Janssen waarschuwt ouders echter om niet zelf te experimenteren. Een groter onderzoek moet nog aantonen of de behandeling veilig en effectief is.
Grootschalige medicijntest leidt tot doorbraak
Het Radboudumc screende eerst 5600 medicijnen, waarvan er uiteindelijk 767 werden getest op stamcellen gekweekt uit huidcellen van patiënten [1]. Deze systematische aanpak leidde tot de ontdekking dat sildenafil - het medicijn dat bloedvaten verwijdt en ontspant - afwijkingen in gekweekte zenuwcellen verminderde [1]. Het syndroom van Leigh is een zeldzame maar zeer ernstige stofwisselingsziekte die vooral kinderen treft en hersenschade veroorzaakt [1]. De aandoening veroorzaakt epileptische aanvallen, spierzwakte en ademhalingsfalen [1]. Volgens specialist metabole ziekten Mirian Janssen: “Je kunt eraan overlijden” [1].
Waarschuwing tegen zelfmedicatie ondanks hoopvolle resultaten
Hoewel zes patiëntjes die behandeld werden met sildenafil stabilisatie en verbetering van hun toestand toonden [1], waarschuwt specialist Janssen nadrukkelijk tegen zelfexperimentatie door ouders. “Nee, nee, nee, want dan kunnen er echt gevaarlijke situaties ontstaan. We weten nog echt te weinig of het middel werkelijk een positief effect heeft op patiënten en over veiligheid van het gebruik,” benadrukt zij [1]. Sildenafil wordt al gebruikt om de bloeddruk in de longen te verlagen en werkt ook voor mensen met erectieproblemen [1]. Het onderzoek naar de effectiviteit van sildenafil bij de ziekte van Leigh wordt zo snel mogelijk opgezet [1]. Daarnaast komt er een soortgelijk onderzoek voor negen andere zeldzame ziektes om te bekijken of reeds bestaande medicijnen ook tegen die ziektes werken [1].
Internationale samenwerking biedt perspectief voor meer ziektes
De bevindingen werden op 24 maart 2026 gepubliceerd [1] en zijn het resultaat van samenwerking tussen het Radboudumc en andere internationale ziekenhuizen [1]. Dit onderzoek toont aan hoe bestaande medicijnen soms onverwachte therapeutische toepassingen kunnen hebben voor andere medische condities [GPT]. Voor ouders van kinderen met zeldzame ziektes biedt dit perspectief, maar geduld blijft cruciaal. Een groter onderzoek onder patiënten moet definitief vaststellen of sildenafil veilig en effectief is voor de behandeling van het syndroom van Leigh [1]. Deze systematische aanpak van het hergebruiken van bestaande medicijnen voor nieuwe toepassingen kan de weg vrijmaken voor snellere behandelingen van andere zeldzame aandoeningen.