Pharming behaalt doorbraak met tweede medicijn dat Europa verovert
Leiden, zaterdag, 23 mei 2026.
Het Leidse biotechbedrijf Pharming kreeg gisteren EU-goedkeuring voor Joenja, het eerste medicijn tegen APDS in Europa. Deze zeldzame immuunziekte treft slechts enkele honderden patiënten continentbreed. Het middel start in het derde kwartaal in Duitsland en geldt voor alle 27 EU-landen plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.
Joenja opent nieuwe inkomstenstromen na jarenlange ontwikkeling
Pharming kreeg op 22 mei 2026 van de Europese Commissie de handelsvergunning voor Joenja (leniolisib) [1][2][3]. Het middel was al goedgekeurd in de Verenigde Staten in 2023, gevolgd door het Verenigd Koninkrijk, Japan, Australië en Israël [1][2]. Nu kan het beursgenoteerde Leidse bedrijf eindelijk de Europese markt betreden. De goedkeuring is gebaseerd op een fase II/III klinische studie bij 31 patiënten van 12 jaar en ouder met APDS [1][3]. Een aanvullende langlopende studie bij 37 patiënten ondersteunte deze bevindingen [3]. Professor Ulrich Baumann van de Medizinische Hochschule Hannover bevestigt: “De beschikbare klinische gegevens lieten consistent een significante verbetering zien bij patiënten met APDS” [3].
Kostbare ontwikkeling leidt tot winstgevende medicijnverkoop
Medicijnontwikkeling kost bakken met geld, maar bij goedkeuring kunnen bedrijven flink cashen [1]. Commercieel directeur Leverne Marsh noemt de EU-goedkeuring “een belangrijke mijlpaal voor de Europese APDS-gemeenschap” [1]. APDS is een zeldzame primaire immuundeficiëntie die het leven van patiënten en hun families ingrijpend beïnvloedt [3]. Er zijn tussen de 170 en 254 APDS-patiënten geregistreerd in Europa en het Midden-Oosten [4]. Dit lijkt weinig, maar bij zeldzame ziekten kunnen medicijnprijzen astronomisch hoog liggen. Pharming heeft al ervaring met winstgevende nichemarkten via Ruconest, dat uit konijnenmelk wordt gewonnen en erfelijk angio-oedeem behandelt [1][2].
Duitse start in derde kwartaal signaleert Europese expansie
Pharming plant de eerste Europese marktintroductie van Joenja in het derde kwartaal van 2026 in Duitsland [1][2][3]. Andere EU-landen volgen na afronding van nationale vergoedingsonderhandelingen [3]. De goedkeuring geldt in alle 27 EU-lidstaten, plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein [1][2][3]. Pharming bestaat sinds 1988 en verwierf bekendheid door de genetisch gemanipuleerde stier Herman in de jaren negentig [1]. Het bedrijf zet nu vol in op zeldzame ziekten - een strategie die kan lonen gezien de hoge medicijnprijzen in dit marktsegment [GPT]. Voor beleggers betekent dit mogelijk nieuwe groei na jaren van kostbare ontwikkeling.